血友病の治療の基本となるのが、血液凝固因子製剤を注射薬で補う「補充療法」です。補充療法は病院で行う場合と、病院へ行かずにご家庭などで行う場合とに分けられ、ご家庭などで行う方法を「家庭療法」といいます。

• 出血したときに早く治療することができる
• 定期補充療法（ページ下部参照）が行いやすくなり、 関節障害の予防・軽減が期待できる
• 病院に通う身体的・時間的・経済的な負担が軽くなる
• 学校生活や社会生活におけるQOLの低下が少なくなる
• 行動範囲が広がることで、身体的・精神的な自立につながる

『血友病家庭注射療法のガイドライン（2003年版）』 日本血栓止血学会 血友病標準化検討部会 編 より作成

• 定期的（最低3ヵ月ごと）に受診すること
• 家庭療法に関して主治医の先生の評価と指導を受けること
• 治療の経過や薬の在庫状況を記録し、病院に定期的に提出すること
• 薬は規定の方法で管理し、主治医の先生から指示された量と方法で注射すること
• 患者さん本人以外は薬を使用しないこと
• 針や注射器などは医療機関から指示された方法で処理すること
• 出血症状が強いときや判断に迷うときには主治医の先生に連絡すること

『血友病家庭注射療法のガイドライン（2003年版）』 日本血栓止血学会 血友病標準化検討部会 編 より作成

補充療法の方法は、補充するタイミングや目的により、大きく「出血時補充療法」と「予防的補充療法」に分けられ、予防的補充療法はさらに「予備的補充療法」と「定期補充療法」に分けられます。

血友病Bの治療に使われる血液凝固第Ⅸ因子製剤は、ヒトの血液を原料につくられたものと、遺伝子組換えによってつくられたものの2種類に大きく分けられます。